2019/04/2411:51:49
帕金森是一种神经系统变性疾病,主要病理改变是脑部分泌多巴胺的神经细胞死亡,临床表现包括手脚震颤、身体僵硬、行动迟缓等,目前尚无根治疗法。
诱导多能干细胞疗法是通过对细胞进行编程,使其恢复到胚胎状态,并转变成其他类型细胞来进行疾病治疗。
之前的研究表表明:多巴胺前体细胞能改善猴子帕金森病的症状。当时,研究人员将健康人群和帕金森患者的诱导多能干细胞转化为能产生多巴胺的神经元。然后将这些细胞移植到猕猴帕金森模型中。结果显示移植的脑细胞存活了至少两年,并与猴子的脑细胞形成了连接,被治疗的猴子运动能力得到显著改善。
更令人惊喜的是,移植细胞并没有发育成肿瘤的迹象。并且,细胞移植也没有引发严重的免疫反应。
首批猴类模型显示积极结果后,日本政府于今年7月批准了京都大学iPS细胞研究所提出的首个人体临床试验:将以所保存的健康捐赠者iPS细胞,培养约500万个可产生多巴胺的神经细胞,再将这些能分化成神经细胞的前体细胞移植到帕金森病患者脑部,以试验这种方法治疗帕金森病的有效性和安全性。
按计划,该临床试验将为7名患者进行移植。这7名患者都在50岁-60岁之间,患帕金森病均在5年以上,药物治疗效果不佳。
10月,研究人员将240万多巴胺前体细胞植入一名患者的左脑。研究人员表示,患者状况良好,到目前为止还没有重大的不良反应。该团队将观察他六个月,如果没有并发症发生,将会在他的右脑中植入另外240万个多巴胺前体细胞。
之后,该团队计划在2020年底前再治疗6名帕金森病患者,以测试该技术的安全性和有效性。如果试验进展顺利,在证据足够的前提下,可在2023年根据日本药物审批制度将这一疗法出售给患者。