帕金森病(Parkinson's Disease，PD)是一种常见的中枢神经系统神经退行性疾病，在我国发病人数超过350万，每年新发病例10万以上，近年来呈现年轻化的发病趋势，“青少年型帕金森病”患者约占总人数的10%。

值得注意的是，该病的患者多为散发病例，仅有不到10%的患者有家族史。也就是说，90％以上的发病没有提前预警！

所以往往很多的帕金森病并不能在早期发现，而当患者出现临床症状时，机体的病理改变已经产生：黑质多巴胺能神经元死亡至少在50%以上，纹状体DA含量减少在80%以上。

以传统观点来看，这些病理改变可能无法通过现有的医疗手段实现治愈，只能改善症状，不能阻止病情的进展。

因此在长久以来，帕金森病一直严重影响患者的生命健康及生活质量。

在历史的长河里，有许多名人也饱受着帕金森病的痛苦。⇩

穆罕默德·阿里，历史上首位3次夺得重量级拳王称号的拳击运动员，1982年确诊为帕金森病。在1996年的奥运会开幕式上，接过圣火火炬的阿里行动迟缓、双手颤抖，但面孔仍无比坚毅，留下了奥运会史上最感人的镜头之一。

陈景润，中国科学院院士、著名数学家，1984年患上帕金森病。得病期间，他靠在病床上指导生。身体出现好转后，他很快再次投入到数学研究中，可惜病魔并未放过他。

巴金，我国当代文学巨匠，晚年不幸患上帕金森病。患病后，他曾在文中写道:“有时候一支笔在我手里有千斤重。”

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干细胞治疗帕金森在日本获批

根据外媒报道，干细胞研究机构Biostar针对帕金森的干细胞疗法获得日本厚生劳动省批准，给药方式为静脉注射和脊髓腔联合给药，这种方式有望提高治疗的有效性，对其他无法治愈的神经系统疾病也可能有效。

韩国首尔2023 年 11 月 20 日 / 韩国领先的成体干细胞研究所 Biostar 干细胞研究所（所长：Jeongchan Ra 博士）20 日宣布，通过给予自体干细胞治疗帕金森病的再生医学技术，在静脉和脊髓腔内注射干细胞的治疗技术已获得日本厚生省的批准，并将于12月在东京新宿医疗/诊所开始治疗。

此次批准的干细胞治疗方案包括静脉注射1.5亿至2.5亿个脂肪来源的干细胞，并将5000万个细胞注入脊髓腔，每隔2至4周进行5次。静脉注射和脊髓腔联合给药有望提高治疗的有效性，这种疗法对其他无法治愈的神经系统疾病也可能有效。治疗所用的干细胞由Biostar研究所及其日本子公司JASC提供。

干细胞治疗帕金森病的获批标志着Biostar干细胞研究所在干细胞临床应用方面的一个重要里程碑，该研究所于2008年开始研究，此前曾开展过退行性关节炎、严重下肢干细胞治疗缺血和自身免疫性疾病临床，分别通过关节内、肌肉内和静脉内途径给药。帕金森病干细胞的静脉和脊髓腔给药进一步证明了Biostar干细胞培养技术的多功能性和安全性。

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干细胞治疗帕金森的全球临床现状

帕金森的功能性治愈，一直是神经再生领域的难题。临床试验的结果表明，大多数干细胞移植是安全的，但有效性方面参差不齐，而干细胞治疗帕金森更多的临床试验已经在路上。

截至目前，在美国国立卫生研究院的临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗帕金森病的临床研究近60项，其中涉及的干细胞种类包括诱导多能干细胞，间充质干细胞，神经干细胞，胚胎干细胞等。

一、间充质干细胞的临床试验，最佳细胞移植方式正在探索中（包括静脉滴注，动脉滴注，腰鞘内注射，纹状体注射或鼻腔给药）。治疗机制：间充质干细胞疗效的发挥可能主要依赖其分泌特性而不是分化特性。间充质干细胞治愈帕金森，尚缺少充足的临床证据！可能改善帕金森症状，但疗效并未达到预期且不持续。增强多巴胺分泌的工程化间充质干细胞是一个方向。

二、神经干细胞的临床探索。由于多巴胺能神经元的缺失是帕金森病运动功能障碍的主要原因，因此神经干细胞移植（含fVM移植）可能成为帕金森病的治疗方法。大量使用胎儿神经干细胞移植的临床前和临床研究，也证明了神经干细胞可能是帕金森病可行方案。然而，由于严重伦理和临床应用限制，人类胎儿神经干细胞的使用必然是充满争议的。

三、多能干细胞的临床试验，一般是局部给药，移植部位是纹状体注射或鼻腔给药。治疗作用机制：细胞替代治疗，通过移植功能成熟的、多巴胺能神经细胞，增加多巴胺浓度。临床试验可使用多能干细胞（包括hESC、HLA-iPSC和自体iPSC）衍生的多巴胺祖细胞移植。

▉ 国内开展的临床试验概况

在我们国家，干细胞治疗帕金森的研究也在火热开展中。我国科研团队利用脐带源间充质干细胞移植治疗帕金森病患者，通过颈动脉移植途径植入10例帕金森病患者体内。每周 1 次，共移植 3 次。结果表明经颈动脉移植后，患者行走姿势、震颤程度，自主运动及坐、起运动能力得到提高。在两委局，干细胞临床研究备案项目目前有4个，细胞来源有3种（分别hESC衍生的神经前体细胞，胎儿神经干细胞和羊膜上皮干细胞），如下表：

国内上开展干细胞治疗帕金森的临床研究备案项目汇总

这表明干细胞移植能有效控制帕金森病的发病进程，有效改善受损的脑组织功能，提高患者生活质量。干细胞移植是治疗帕金森最有前景的方法之一。