上皮样肉瘤是一种极为罕见且具有侵袭性的软组织肉瘤，恶性程度很高，往往会导致死亡，初治患者的中位生存期还不到一年。18-40岁的青壮年是上皮样肉瘤最常见的发病人群，但是，目前还没有专门针对上皮样肉瘤的治疗方案。

不过，近期一种新药或许能开启治疗上皮样肉瘤的破冰之旅：研究结果表明，无论是初治患者，还是既往接受过抗癌治疗的经治患者，Tazemetostat均可实现持续的客观缓解和良好的总生存期。

本已无药可用的患者

客观有效率高达25%

Tazemetostat是一种强效的选择性的口服EZH2抑制剂，让它崭露头角的试验是一项正在进行的2期研究。

共有62名上皮样肉瘤患者参加了试验，其中包括24名初治患者和38名复发性和/或难治性患者。截至2018年8月研究人员在德国慕尼黑欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布试验期中数据，初治患者的客观缓解率达到了21%，疾病控制率达到38%；复发/难治性患者客观缓解率达到8%，疾病控制率达到16%。

要知道，这些可都是几乎无药可用的患者啊！

 

好消息还不止如此。数据公布之后，初治组中又有一名疾病稳定的患者实现了客观缓解。因此，算上这名额外的患者，初治组共有6名患者（约25%）实现了缓解，总人群中有9名（15%）患者实现了缓解，而且有数名疾病稳定的患者仍在接受治疗。

并且，Tazemetostat通常具有良好的耐受性，而且在2期研究中继续表现出了良好的安全性。

治疗潜力巨大

副作用小

“上皮样肉瘤是一种罕见的侵袭性软组织肉瘤，可用的治疗方法有限。我们经常看到晚期癌症患者的预后极差。” 该研究的主要研究者、纪念斯隆-凯特琳癌症中心肉瘤医学肿瘤学和早期药物研发服务项目Mrinal Gounder医生说道，“看到Tazemetostat的疗效和耐受性更新数据时，真的很兴奋，我相信这种药物有可能成为上皮样肉瘤患者及其治疗医师的重要治疗选择。”

 

Tazemetostat的研发公司——Epizyme的肿瘤内科医生和首席医疗官Shefali Agarwal博士表示，“我们在本研究中观察到了具有临床意义的持续客观缓解，而且一些疾病稳定的患者仍在接受治疗，他们有望在之后实现客观缓解，我们对这些结果感到十分高兴。这些来自于已完成的上皮样肉瘤队列的疗效和安全性更新数据表明，Tazemetostat可能会在不久的将来对患者的治疗发挥重要作用，尤其是在考虑到当前有限的治疗选择和面临的严峻挑战时。”

 

“我们对这个队列的期中数据非常满意，在目前所有已经上市和正在进行的上皮样肉瘤研究中，这是迄今为止最大型的上皮样肉瘤前瞻性研究。现在获得的数据进一步证明了我们在tazemetostat中看到的治疗潜力。”Epizyme总裁兼首席执行官Rob Bazemore继续说道，“在将表观遗传治疗带向癌症和其他严重疾病患者的漫漫征途中，我们又向前迈进了一步。我们期待与研究者和监管机构合作，努力使这种针对上皮样肉瘤患者的潜在首选治疗方案成功上市。”