儿童恶性肿瘤发病率、死亡率呈逐年上升趋势。据国家儿童肿瘤监测网络的监测数据及国家相关领域数据库信息估算，截至2022年9月，中国儿童（0—14岁）和青少年（15—19岁）的癌症发病率，排名前三位的癌症依次为白血病（42.33/百万）、中枢神经系统肿瘤（19.59/百万）和淋巴瘤（11.54/百万）；而在青少年中，恶性上皮癌症和黑色素瘤位居第一（30.39 /百万）、其次是白血病（30.08/百万）和中枢神经系统肿瘤（16.75/百万）。

图 1 儿童肿瘤的分子特征

儿童抗肿瘤药物严重匮乏，目前儿童肿瘤治疗以细胞毒类药物为主。尽管部分儿童患者在治疗中获益，但整体疗效没有进一步地提升。此外，细胞毒类药物的长期副作用也严重影响了儿童患者的生长发育和生活质量。儿童肿瘤在肿瘤类型、分子特征和发病机制等方面上都与成人肿瘤有着巨大差异分子靶向药物在儿童肿瘤中的应用仍然十分有限。

针对这些情况，美国FDA和欧洲EMA都通过了旨在加速儿童药物开发的立法。我国药品管理法明确规定，国家采取有效措施，鼓励儿童用药的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药新品种、剂型和规格，对儿童用药予以优先审评审批。

近年来越来越多的小分子激酶抑制剂或免疫疗法等创新疗法在临床应用（表1），给儿童肿瘤患者带了更多的治疗方法和药物，其中相关血液肿瘤，脑肿瘤的研究进展较快。

神经母细胞瘤

神经母细胞瘤 是儿童时期最常见的颅外恶性肿瘤，神经母细胞瘤的GD2抗体疗法，通过达妥昔单抗(Dinutuximab)靶向神经母细胞瘤细胞表面GD2蛋白。同时给予GM-CSF细胞因子(粒细胞-单核细胞集落刺激因子)以刺激固有免疫系统识别从而杀伤抗GD2结合的神经母细胞瘤细胞。（图 3）

儿童脑胶质瘤

越来越多的针对儿童肿瘤的创新型药物进入临床阶段(表2)，尽管面临着许多挑战，同样带来了许多机会，通过转化医学的研究找到更多的儿童癌症的靶点，开发出更多的针对性药物。