肾癌在癌症的治疗中一直处于较为特殊的地位，因为对常规的化疗、放疗往的不敏感，对于肾癌往往优先进行靶向药物治疗。

目前国内用于肾癌治疗的靶向药物有舒尼替尼、索拉非尼、培唑帕尼、阿昔替尼、依维莫司、仑伐替尼、安罗替尼、厄洛替尼和贝伐珠单抗等9种。

临床研究显示，治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）舒尼替尼组患者的治疗有效率、病情控制率、生活质量、无进展生存期和总体生存期均优于帕尼单抗组。2007年美国临床肿瘤学会年会上发布了一项关于舒尼替尼联合吉非替尼治疗31例转移性肾细胞癌患者的Ⅱ期临床研究的初步结果，提示舒尼替尼联合吉非替尼治疗转移性肾细胞癌具有较好的耐受性和临床有效性。

舒尼替尼与吉非替尼具有协同作用，舒尼替尼可显著增加吉非替尼耐药细胞的敏感性。其机制可能与舒尼替尼可以降低吉非替尼耐药细胞中血小板衍生生长因子（PDGF）、多药耐药（MDR）以及血管内皮生长因子（VEGF）蛋白表达相关。

索拉非尼治疗转移性肾癌，可以缩小肿瘤大小，缓解病情，延长患者生存期，临床效果较好。

NCCN和欧洲泌尿外科学会（EAU）指南推荐舒尼替尼和培唑帕尼分子靶向药物作为晚期转移性肾癌的一线治疗用药。由于有效地缩减肾肿瘤体积、控制远处转移病灶，分子靶向药物被广泛应用于晚期转移性肾癌减瘤性肾切除术中，显著降低了手术难度及风险，使晚期肾癌患者临床获益。

国内的小样本研究也显示，培唑帕尼新辅助治疗可以缩小晚期转移性肾癌原发灶瘤体体积，减少瘤体内血供使瘤体缺血坏死，提高晚期转移性肾癌患者减瘤性肾切除术的可行性及安全性。

在一线靶向治疗失败后，给予阿昔替尼与替雷利珠单抗序贯联合治疗晚期肾癌的效果显著，在一定程度上抑制肿瘤的增殖及浸润，安全性事件总体可控，可以作为一线靶向治疗进展后的后线治疗。

依维莫司应用于转移性肾癌患者的治疗中安全有效，并具有较高的临床应用价值。临床数据显示，疾病控制率比对照组（阿昔替尼）高，安全性与对照组相差不大，而生存期更长，充分说明了依维莫司的疗效比阿昔替尼更加优越。

依维莫司应用于转移性肾癌患者中能够直接抑制肿瘤细胞生长增殖的蛋白质合成，可促进肿瘤细胞凋亡，能够更好地稳定病情，延缓疾病进展，因此能够延长生存期。此外，依维莫司可诱导癌细胞自噬，对细胞增殖、凋亡产生影响，激活细胞外调节蛋白激酶（ERK）通路，具有细胞保护作用，可减弱依维莫司在转移性肾癌中的细胞毒性。

2016年5月，仑伐替尼获得FDA批准与依维莫司联合治疗晚期的肾细胞癌。2018年8月，FDA批准其用于无法切除的肝细胞肝癌（HCC）一线治疗。目前有关本药治疗肾癌的临床报道尚少，更多的是本药在肝癌治疗中的应用。

43例既往接受过索拉菲尼或舒尼替尼治疗后病情进展或不能耐受的肾癌患者（透明细胞为主），临床治疗显示，安罗替尼二线治疗效果优于索拉菲尼、阿西替尼且未接受过舒尼替尼或索拉菲尼治疗的肾癌患者获益更大。

厄洛替尼为FDA批准的用于晚期肾癌的12种靶向药物（厄洛替尼、舒尼替尼、索拉非尼、培唑替尼、西罗莫司、依维莫司、贝伐珠单抗、阿昔替尼、卡博替尼、仑伐替尼、纳武利尤单抗单抗、Aldesleukin）之一。主要治疗靶点为血管内皮细胞生长因子、血小板衍生生长因子、转化生长因子α。国内首先考虑用于不能手术的晚期肾癌。

临床治疗显示，贝伐珠单抗联合立体定向放疗治疗转移性肾癌临床效果显著，可有效提高临床疗效及预后质量，降低临床风险事件，值得临床推广应用。